若想成为新兴药物，都应满足以下几个特点，核酸药物也不例外：

1. 有市场；

也就是说，要有用药的需求。目前有7,000多种罕见病，其中约80%是单基因异常，半数病例为儿童，95%尚无治疗手段。而核酸药物由于其独特的物理化学和药理学特点，在治疗罕见病上优势明显。

2. 有特色；

最好具有不可替代的作用。当前核酸药物治疗主要有三个方向：导入正常基因以补充因基因突变而失去的功能，通过RNA干扰抑制或沉默异常基因，通过基因编辑直接纠正异常基因结构。这些都是核酸药物的独特治疗方式。

3. 有成功案例；

这有助于提高药物研发的效率和成功率。已有多款核酸药物获批上市，还有更多核酸药物正在临床试验中。

4. 有一定技术难度；

这有助于推动创新技术的发展和药物的更新换代，保证药物的长久生命力。核酸药物的递送系统、目标核酸选择和制备等，都涉及先进的生产或实验技术。

如果按照结构来划分，核酸药物可以分为DNA药物和RNA药物。进一步细分就有反义寡核苷酸、小干扰RNA（siRNA）、小RNA、短发卡RNA（shRNA）、 信使RNA（mRNA）、质粒DNA、适配体、核酶及脱氧核酶等。

质粒DNA目前在兽用疫苗中应用最为广泛，而人用产品还主要停留在临床试验阶段。

1、化学结构的区别

ASO是单链，而siRNA是双链。

2、作用机制的区别

ASO或通过RNase H降解靶mRNA，或通过空间位阻干扰mRNA功能，siRNA则主要通过RISC复合体降解mRNA。

3、发挥药效的细胞空间

RNase H在胞质和胞核中均有分布，因此ASO可以在胞质和胞核中发挥作用。然而，RISC仅存在于胞质中，故siRNA仅在胞质中发挥作用。

4、药效作用持久性以及是否可以放大

RISC可反复作用于靶标mRNA，因此siRNA的药效更为持久。

此外，siRNA的正义链在被释放或降解后，可作为引物，在RNA依赖的RNA聚合酶的催化下，以靶mRNA为模板扩增得到dsRNA。dsRNA随后被Dicer降解成新的siRNA，进入RNA干扰循环，从而实现药物效果的级联放大。